FDA aprobă o nouă terapie țintită pentru cancerul pancreatic metastatic | Medicamentul a prelungit supraviețuirea într-un studiu clinic
Noul medicament este administrat sub formă de comprimat o dată pe zi și reprezintă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu boală avansată. Aprobarea FDA vine după rezultatele unui studiu clinic randomizat, deschis și multicentric, în care au fost incluși 500 de adulți cu adenocarcinom pancreatic metastatic tratați anterior. În cadrul studiului, pacienții care au primit Rasonque au avut o supraviețuire generală mediană de 13,2 luni, comparativ cu 6,7 luni în cazul chimioterapiei standard. Cum acționează noul medicament Rasonque este un inhibitor al proteinei RAS, o proteină care joacă un rol important în dezvoltarea tumorilor. Medicamentul este conceput să țintească mai multe forme ale acestei proteine, care reprezintă un factor important în creșterea tumorilor la pacienții cu adenocarcinom pancreatic. Tratamentul a fost aprobat pentru adulții cu adenocarcinom pancreatic metastatic care au primit cel puțin o terapie sistemică anterior sau care nu sunt candidați pentru tratament sistemic cu mai multe medicamente. Un cancer agresiv, diagnosticat adesea târziu Adenocarcinomul pancreatic reprezintă aproximativ 90%-95% dintre cazurile noi de cancer pancreatic diagnosticate anual în Statele Unite, potrivit datelor citate de FDA de la National Cancer Institute. Deși cancerul pancreatic reprezintă aproximativ 3,2% din totalul diagnosticelor de cancer din SUA, acesta este responsabil pentru o proporție mult mai mare a deceselor provocate de cancer. FDA indică drept factori importanți diagnosticarea frecventă într-un stadiu avansat, evoluția agresivă a bolii și opțiunile terapeutice limitate. Tocmai în acest context, rezultatele obținute cu daraxonrasib sunt considerate importante pentru pacienții cu boală metastatică care au puține opțiuni de tratament. Medicamentul a fost aprobat mai devreme decât termenul estimat FDA a acordat medicamentului desemnarea Breakthrough Therapy, statutul de Orphan Drug și evaluare prioritară pentru această indicație. Cererea a fost analizată și prin intermediul programului Commissioner’s National Priority Voucher, conceput pentru accelerarea evaluării unor terapii considerate prioritare pentru sănătatea publică. Potrivit FDA, aprobarea a fost acordată cu 6,5 luni înainte de termenul asociat taxei de utilizare, autoritatea subliniind astfel viteza procesului de evaluare. În luna mai, FDA permisese deja inițierea unui program de acces extins pentru Rasonque, astfel încât anumiți pacienți să poată primi medicamentul experimental înainte de aprobarea oficială, în condițiile prevăzute de reglementările americane. Ce reacții adverse poate provoca FDA menționează printre cele mai frecvente reacții adverse ale tratamentului erupțiile cutanate, diareea, stomatita, greața, oboseala, vărsăturile, durerile abdominale, edemele, scăderea apetitului și hemoragia. Aprobarea a fost acordată companiei Revolution Medicines. Rezultatele nu înseamnă că noul medicament reprezintă un tratament curativ pentru cancerul pancreatic metastatic, însă oferă o nouă opțiune terapeutică într-un domeniu în care nevoia de tratamente mai eficiente rămâne ridicată. Datele prezentate de FDA arată în special diferența observată în studiul clinic în ceea ce privește supraviețuirea generală mediană: 13,2 luni cu daraxonrasib față de 6,7 luni cu chimioterapia standard.
O pastilă zilnică dublează perioada de supraviețuire pentru pacienții diagnosticați cu cel mai agresiv tip de cancer
Medicamentul, numit daraxonrasib, pare a fi un progres în gestionarea unei boli care are cea mai mare rată de mortalitate dintre toate tipurile majore de cancer. Acesta ajută la prevenirea răspândirii cancerului prin blocarea și blocarea genei KRAS mutate, care se află în peste 90% din tumorile pancreatice și stimulează dezvoltarea cancerului. Studiul clinic, care a inclus 500 de pacienți din America de Nord, Europa și Asia, a constatat că timpul mediu de supraviețuire pentru pacienții tratați cu chimioterapie a fost de 6,6 luni, comparativ cu 13,2 luni pentru pacienții tratați cu daraxonrasib. De asemenea, a cauzat mai puține efecte secundare, scrie BBC. „Aceste rezultate schimbă peisajul pentru pacienții cu cancer pancreatic metastatic cu o mutație KRAS”, a declarat Rachna Shroff, șefa diviziei de hematologie/oncologie de la Centrul de Cancer al Universității din Arizona. Cancerul cel mai dificil de tratat Cancerul pancreatic este adesea depistat târziu și este cunoscut ca fiind dificil de tratat. Mai mult de jumătate dintre persoanele cu cancer pancreatic mor în decurs de trei luni de la diagnosticare. În Marea Britanie există 11.500 de diagnostice ale acestei boli în fiecare an și aproximativ 10.200 de decese, potrivit Cancer Research UK. Actorul Alan Rickman a murit din cauza bolii în 2016, la cinci luni după diagnosticare. Simptomele cancerului pancreatic Simptomele pot include icter, mâncărimi ale pielii, urină mai închisă la culoare, scaun mai deschis la culoare, pierdere în greutate inexplicabilă, oboseală și temperatură ridicată. Poate fi dificil de diagnosticat, deoarece simptomele adesea nu apar în stadiile incipiente și pot indica alte afecțiuni. Studiul, condus de oameni de știință americani și prezentat la reuniunea anuală a Societății Americane de Oncologie Clinică din Chicago, a implicat 248 de pacienți cărora li s-a administrat daraxonrasib și 252 cărora li s-a administrat chimioterapie. Majoritatea aveau tumori cu mutații specifice ale genei KRAS, scrie BBC. Mai puține efecte secundare decât chimioterapia Pe lângă faptul că a prelungit semnificativ viața pacienților, medicamentul, administrat o dată pe zi, a cauzat și mai puține efecte secundare în comparație cu chimioterapia. Efecte secundare severe au fost resimțite de 43,6% dintre pacienții tratați cu daraxonrasib, comparativ cu 57,5% cei tratați cu chimioterapie. Anna Jewell, directoarea departamentului de servicii, cercetare și inovare de la Pancreatic Cancer UK, a declarat că tratamentele au fost „unele dintre cele mai interesante evoluții pe care le-am văzut în cancerul pancreatic de foarte mult timp”. Ea a adăugat: „Mai mult timp cu cei pe care îi iubim cel mai mult este cu adevărat neprețuit. Trebuie să facem tot posibilul pentru a ne asigura că cele mai promițătoare tratamente noi sunt disponibile aici, în Marea Britanie”.
Cel mai important pas către o descoperire care va salva vieți – test pentru detectarea cancerului
Într-o inițiativă fără precedent la nivel mondial, testul de respirație este experimentat pentru depistarea acestei boli, care este extrem de dificil de detectat în stadiile incipiente. Simptomele vagi ale bolii, inclusiv durerile de spate și indigestia, fac ca aceasta să nu fie detectată adesea până când nu s-a răspândit în alte părți ale corpului. Organizația Pancreatic Cancer UK, care finanțează studiul, a declarat că lansarea studiului este „cel mai important pas către o descoperire care va salva vieți”. Un audit recent privind cancerul pancreatic în Anglia și Țara Galilor a constatat că majoritatea pacienților cu cancer pancreatic sunt diagnosticați într-un stadiu avansat – 62% dintre pacienții din Anglia și 65% dintre pacienții din Țara Galilor sunt diagnosticați în stadiul patru. Ratele de supraviețuire sunt deosebit de scăzute pentru acest tip de cancer – aproximativ 22% nu supraviețuiesc 30 de zile după diagnosticare în Anglia, comparativ cu 21% în Țara Galilor, conform The Independent. Acum, oamenii de știință de la Imperial College London speră să schimbe soarta acestei boli cu ajutorul unui nou test de respirație. Acesta va fi testat pe 6.000 de pacienți cu diagnostic necunoscut în 40 de locații din Anglia, Țara Galilor și Scoția. Dacă se dovedește eficient, autorii speră că testul va putea fi implementat în cabinetele medicilor de familie în termen de cinci ani, ceea ce înseamnă că pacienții ar putea fi diagnosticați mai repede, când tratamentul poate fi mai eficient. Acest studiu amplu urmează unui studiu mai restrâns, realizat pe 700 de pacienți pe o perioadă de doi ani, care a avut rezultate „promițătoare”. Testul este folosit pentru a detecta o combinație de „compuși organici volatili” prezenți în respirație Mii de astfel de compuși circulă în fluxul sanguin și sunt filtrați când sângele ajunge în plămâni, fiind apoi expulzați odată cu respirația. Aceste modificări sunt evidente când cancerul se află în stadiul incipient al bolii. Izolarea combinațiilor unice ale acestor compuși poate indica dacă o persoană are sau nu cancer pancreatic, rezultatele fiind disponibile pentru medicii de familie în doar trei zile. Diana Jupp, director executiv al Pancreatic Cancer UK – care furnizează 1,1 milioane de lire sterline pentru finanțarea studiului, a declarat: „Testul de respirație are potențialul de a revoluționa detectarea precoce a cancerului pancreatic. Este, fără îndoială, cel mai semnificativ pas către o descoperire care poate salva vieți. Deși sunt necesari încă mai mulți ani de dezvoltare înainte de a putea pune această nouă tehnologie interesantă la dispoziția medicilor generaliști din toată țara, mii de pacienți cu un diagnostic necunoscut vor contribui acum la perfecționarea ei în lumea reală. Este primul test de respirație pentru cancerul pancreatic care a ajuns vreodată la un studiu clinic național de această amploare”.