Tratament revoluționar: o singură injecție ar putea reduce colesterolul rău pentru un an
Efectul s-a menținut timp de până la un an, potrivit studiului. Tratamentul este administrat intravenos și acționează prin modificarea permanentă a unei gene implicate în reglarea colesterolului. Cercetătorii au raportat că, până în prezent, nu au fost observate probleme grave de siguranță. Rezultatele studiului au fost publicate în prestigioasa revistă medicală The New England Journal of Medicine și oferă speranțe că, în viitor, pacienții ar putea renunța la administrarea zilnică a medicamentelor pentru scăderea colesterolului. De ce trebuie redus colesterolul „rău” Reducerea colesterolului LDL este importantă deoarece limitează acumularea plăcilor de grăsime în artere și, implicit, poate reduce riscul de infarct și accident vascular cerebral, scrie Science Focus. Deși statinele pot produce reduceri similare ale colesterolului, acestea trebuie administrate în mod obișnuit zilnic, pe termen lung. În schimb, VERVE-102 este concepută ca o intervenție unică, cu efect de durată. „Este încă devreme, dar acesta este un moment extrem de important”, a declarat profesorul Riyaz Patel, cadru medical la University College London și cardiolog consultant la Barts Health și UCL Hospitals, unul dintre coordonatorii locali ai studiului. Ar putea lupta împotriva bolilor cardiovasculare Potrivit acestuia, rezultatele arată că tehnologia poate funcționa, contribuie la scăderea colesterolului și, până în prezent, nu a ridicat probleme majore de siguranță. Cu toate acestea, cercetătorii subliniază că este nevoie de studii mai ample și de o monitorizare pe termen lung înainte ca terapia să poată fi considerată un tratament obișnuit. Dacă viitoarele teste vor confirma eficiența și siguranța sa, o singură administrare ar putea, într-o zi, să ofere protecție de lungă durată împotriva bolilor cardiovasculare.
Terapia genetică VERVE-102 promite reducerea colesterolului rău
Un tratament experimental numit VERVE-102 ar putea transforma în curând modul în care este tratat colesterolul ridicat și bolile cardiovasculare, scrie Live Science. Dezvoltat de Verve Therapeutics și susținut acum de gigantul farmaceutic Lilly, acest tratament genetic unic, administrat direct în corp, folosește tehnologia avansată CRISPR pentru a reduce nivelul colesterolului LDL („rău”) la pacienții cu hipercolesterolemie ereditară sau boală coronariană prematură (CAD). O abordare pentru tulburările genetice de colesterol VERVE-102 este testat în prezent pe pacienți cu hipercolesterolemie familială (FH) și boală coronariană prematură (CAD). Aceste afecțiuni determină niveluri periculos de ridicate ale colesterolului LDL, contribuind la blocarea arterelor și complicații cardiace precoce. În mod obișnuit, boala coronariană este considerată prematură când afectează femeile sub 65 de ani și bărbații sub 55 de ani. Un singur dozaj de VERVE-102 a redus în medie colesterolul LDL cu 53%, iar în grupul cu dozajul cel mai mare, reducerea a atins 69%. Cum funcționează VERVE-102 Spre deosebire de CRISPR-ul tradițional, care taie ambele lanțuri de ADN, VERVE-102 utilizează o metodă mai sigură numită editare de bază, care schimbă precis o singură literă din codul genetic. Ținta este gena PCSK9, responsabilă pentru reglarea receptorilor LDL în ficat. Dezactivând această genă, tratamentul îmbunătățește capacitatea organismului de a elimina colesterolul LDL din sânge. Tratamentul a fost bine tolerat, fără efecte adverse grave observate până acum. Un al patrulea grup, cu o doză și mai mare, este în testare în mai multe țări, iar studiile clinice în SUA vor începe în curând. VERVE-102 ar putea schimba complet modul de prevenire a bolilor cardiovasculare, oferind rezultate de durată după o singură administrare, însă sunt necesare teste mai mari și de durată pentru aprobare.