Miracol medical. Oamenii de știință au descoperit o metodă care ar putea vindeca un tip de leucemie
Studiul publicat în New England Journal of Medicine marchează prima utilizare umană a celulelor CAR-T editate genetic prin tehnica de editare a bazelor ADN, oferind speranță reală pacienților. Cum funcționează terapia cu celule CAR-T editate genetic Terapia se bazează pe tehnica de editare a bazelor, o formă avansată de CRISPR-Cas9, care permite modificarea precisă a literelor ADN fără a tăia lanțul genetic. Echipa de cercetători a efectuat patru modificări asupra celulelor T donatoare: Eliminarea receptorului TCR pentru a preveni respingerea celulelor de către organism. Înlăturarea HLA (antigen uman leucocitar), transformând celulele în “universale” și compatibile pentru orice pacient. Ștergerea proteinelor CD7 și CD52 de pe suprafața celulelor T donatoare, astfel încât să fie protejate împotriva medicamentului alemtuzumab și să țintească exclusiv celulele canceroase. Introducerea unui receptor CAR anti-CD7 care identifică și distruge celulele T-ALL. Rezultatele studiului clinic Faza inițială a studiului, desfășurată în 2022 pe 11 pacienți, majoritatea copii, a înregistrat o rată de remisie inițială de 100%. Dintre aceștia, 82% au ajuns la remisie profundă sau nedetectabilă în patru săptămâni, fiind eligibili pentru transplant de celule stem. După tratament, aproximativ 64% dintre pacienți rămân complet fără boală, unii fiind vindecați de mai bine de trei ani. Primul pacient tratat, Alyssa, diagnosticată la 13 ani cu T-ALL și fără alte opțiuni, este „cancer-free” din 2022 și trăiește o viață normală la 16 ani. Avantaje și perspective viitoare Această terapie nu doar oferă o șansă reală pacienților cu leucemie T-ALL considerată incurabilă, ci demonstrează și potențialul celulelor universale să accelereze și să reducă costurile tratamentului CAR-T în viitor. Printre efectele secundare se numără reacțiile imunitare exagerate, erupțiile cutanate și scăderea temporară a numărului de celule sanguine, dar beneficiile pe termen lung sunt promițătoare.
Blestemul din mormântul lui Tutankhamon, transformat în tratament promițător pentru leucemie
O ciupercă asociată odinioară cu moartea misterioasă a arheologilor care au lucrat în mormântul lui Tutankhamon capătă acum o reputație complet nouă: aliat promițător în tratamentul leucemiei, scrie New Atlas. Cercetătorii de la Universitatea din Pennsylvania (UPenn) au descoperit că Aspergillus flavus produce molecule puternice ce pot sta la baza unei terapii oncologice țintite. Ciuperca letală transformată în medicament Aspergillus flavus este o ciupercă toxică, des întâlnită, cunoscută pentru reacțiile alergice și problemele respiratorii pe care le poate provoca. Însă cercetătorii de la UPenn au descoperit că aceasta conține o nouă clasă de compuși bioactivi: RiPPs (peptide sintetizate ribozomal și modificate post-translațional). Două dintre aceste peptide, numite asperigimicine, au oprit diviziunea celulelor leucemice, având o eficiență comparabilă cu tratamentele aprobate de FDA (). Compușii interferează cu formarea microtubulilor, esențiali în procesul de diviziune celulară. Tratamentul vizează exclusiv celulele leucemice, fără să afecteze alte forme de cancer precum cele de sân sau ficat. În plus, gena SLC46A3 acționează ca o „poartă” celulară, permițând pătrunderea eficientă a asperigimicinelor. Un nou orizont în cercetare Dacă în bacterii RiPP-urile apar frecvent, în ciuperci aceste molecule sunt o raritate, ceea ce sporește semnificativ importanța acestei descoperiri. Următorul pas este testarea pe modele animale, cu potențial de a ajunge la studii clinice și dezvoltarea unei noi clase de terapii naturale, țintite și eficiente împotriva cancerului. Rezultatele au fost publicate recent în revista Nature Chemical Biology.