ARPIM: Românii așteaptă timp de peste trei ani pentru a avea acces la tratamente noi și eficiente. Dr. Radu Rășinar: Sănătatea nu este considerată o prioritate
Cheltuiala publică netă cu medicamente pe cap de locuitor din România este cea mai mică în comparație cu celelalte state europene, astfel că pacienții români au cel mai lung timp de așteptare din UE pentru accesul la tratamente noi, au transmis, joi, reprezentanții producătorilor de medicamente, dar și ai pacienților, care avertizează că întârzierile se reflectă în agravarea bolilor, creșterea numărului de spitalizări, scăderea calității vieții pacienților și creșterea costurilor pentru sistemul de sănătate. „Pentru pacienții din România, timpul de așteptare până la primirea unui tratament nou nu este o simplă statistică. Înseamnă luni și ani în care boala lor se agravează, speranța se pierde, iar soluțiile care există deja și i-ar putea ajuta rămân accesibile doar pacienților din alte țări europene”, au explicat oficialii ARPIM, realitate cuprinsă în cel mai nou raport EFPIA, „Patients W.A.I.T. 2025”, care arată că România este țara din Uniunea Europeană în care accesul la medicamente inovatoare durează cel mai mult. Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM) a fost înființată acum trei decenii și în acest moment reprezintă 29 de companii farmaceutice internaționale producătoare de medicamente inovatoare, prezente în România. Cât de lungă este lista de așteptare Mai concret, un pacient din România așteaptă, în medie, 1.110 zile, ceea ce înseamnă peste trei ani, până când un medicament inovator aprobat în Europa ajunge să fie compensat prin sistemul public de sănătate. Dintre cele 168 de medicamente inovatoare aprobate la nivel european în perioada 2021-2024, doar 28 erau compensate în România, la începutul lui 2026. Potrivit oficialilor ARPIM, asta înseamnă că mulți pacienți nu au acces, la timp, la tratamente care în alte state sunt deja disponibile, iar cu fiecare an în care deciziile întârzie, diferența de timp devine mai greu de recuperat – atât pentru sistemul de sănătate, cât mai ales pentru oamenii care au nevoie de tratament acum. „Datele raportului W.A.I.T. 2025 arată, încă o dată, că România rămâne în coada Uniunii Europene în ceea ce privește accesul pacienților la medicamente inovatoare, ocupând de această dată ultimul loc. Acest decalaj se resimte și mai mult în ariile cu cel mai mare impact asupra supraviețuirii și calității vieții. În oncologie, România compensează doar 20% dintre medicamentele oncologice aprobate la nivel european între 2021-2024, față de o medie UE de 51%. Pentru bolile rare, România compensează 13 din 66 de medicamente orfane aprobate centralizat între 2021-2024 (20%), față de media UE de 43%. Vorbim despre un decalaj documentat de ani de zile, care continuă să se adâncească, cu efecte directe asupra pacienților”, a declarat Dr. Ioana Bianchi, Director Relații Externe ARPIM. Reprezentanții pacienților au participat la evenimentul de presă pentru a întări afirmația că în spatele acestor cifre sunt povești de viață și persoane care nu își permit costurile uriașe ale tratamentelor, dacă acestea nu sunt compensate sau dacă nu fac parte din studii. Potrivit acestora, pentru o persoană diagnosticată cu cancer, pentru un copil cu o boală rară sau pentru cineva care trăiește cu o afecțiune cronică severă, fiecare lună de întârziere poate însemna agravarea bolii, spitalizări multiple sau scăderea șanselor de supraviețuire. De aceea, discuția despre accesul la inovație este, în primul rând, despre normalitatea vieții de zi cu zi a acestor persoane și a familiilor lor, care ar trebui să aibă aceleași drepturi ca orice alt pacient european. „1.110 zile înseamnă peste trei ani în care un pacient cu cancer, un copil cu o boală rară sau o persoană cu o afecțiune cronică severă privește cum tratamentul de care are nevoie există în alte țări europene, dar nu și în România. Cerem, încă o dată, ca accesul la inovație să nu mai depindă de locul în care trăiește un pacient în Europa”, a declarat Rozalina Lăpădatu, președinte APAA. „Pacienții români nu cer tratament preferențial, ci aceleași șanse și aceleași drepturi de care beneficiază ceilalți cetățeni europeni. Este nevoie de decizii predictibile, de termene clare și de un dialog real în care vocea pacienților să conteze cu adevărat”, a declarat Radu Gănescu, președinte COPAC. Întârzierile în accesul la tratamente noi reflectă o problemă structurală: subfinanțarea sănătății Oficialii ARPIM arată, aceste întârzieri nu apar izolat, ci sunt legate de nivelul redus al investițiilor în sănătate. Numărul zilelor de așteptare a crescut cu aproape un an, de la 800 de zile la 1.100 de la un an la altul și, când a fost întrebat dacă crizele politice sau conflictele militare au vreun impact, Dr. Radu Rășinar, președintele ARPIM a declarat că nu acestea sunt cauzele, ci faptul că în România sănătatea nu este considerată o prioritate în România. Potrivit ARPIM, România cheltuiește pentru sănătate aproximativ 1.354 de euro pe cap de locuitor, semnificativ mai puțin decât multe alte țări europene, iar în ceea ce privește medicamentele, cheltuiala publică netă în România este de doar 138 euro pe cap de locuitor, cu aproape 40% sub media Europei Centrale și de Est (220 €) și la mai puțin de o treime din nivelul țărilor UE4 (487 €). Acest nivel redus al investițiilor se reflectă direct în viața oamenilor – speranța de viață este cu aproape 6 ani sub media UE, iar multe boli sunt diagnosticate târziu. „Datele din raportul EFPIA, „Patients W.A.I.T. 2025”, arată că România nu se confruntă doar cu cel mai lung timp de așteptare din Uniunea Europeană pentru accesul la tratamente noi, ci și cu costul real al acestei întârzieri. Pentru pacienți, acest decalaj se reflectă în agravarea bolii, scăderea calității vieții și pierderea unor șanse importante de a beneficia la timp de tratamente moderne. Pentru sistemul de sănătate, presiunea se mută către spitalizări și alte intervenții mai costisitoare, într-un context deja marcat de subfinanțare. Este nevoie de un dialog strategic cu autoritățile și de soluții concrete care să schimbe structural accesul la inovație în România”, a completat Dr. Radu Rășinar, președinte ARPIM. Industria farmaceutică inovatoare: partener pentru soluții În anul în care marchează 30 de ani de activitate în România, ARPIM își reafirmă disponibilitatea de a contribui la elaborarea unor soluții durabile, alături de autorități, profesioniști din domeniul sănătății și societăți
Buy European pentru medicamente. UE va favoriza producția europeană
Negociatorii Parlamentului European și ai Consiliului au ajuns marți la un acord provizoriu privind noul Act european pentru medicamente critice, care urmărește să stimuleze producția în interiorul UE și să ofere statelor membre mai multe instrumente pentru achiziții comune și gestionarea crizelor de aprovizionare. Avantaj pentru producătorii care fabrică în Europa Potrivit Parlamentului European, noile reguli introduc o abordare de tip „Buy European” în achizițiile publice pentru medicamentele esențiale. Astfel, autoritățile statelor membre vor trebui să țină cont nu doar de preț, ci și de capacitatea companiilor de a produce în Uniunea Europeană și de siguranța lanțurilor de aprovizionare. Pentru medicamentele considerate critice și dependente de furnizori din afara UE, autoritățile vor putea favoriza companiile care fabrică în Europa o parte semnificativă din tratamente și din substanțele active utilizate în producție. Prioritate pentru piața europeană „Companiile care produc medicamente în Europa vor fi favorizate în procedurile de achiziție”, a declarat eurodeputatul croat Tomislav Sokol, membru al grupului PPE și raportor al dosarului în Parlamentul European. Acordul prevede și dezvoltarea unor „proiecte strategice” industriale în UE, destinate creării, modernizării sau extinderii capacităților de producție farmaceutică. Companiile care primesc finanțare europeană sau națională vor avea obligația de a prioritiza livrările către piața europeană. Sokol spune că acordul transmite „un semnal clar” privind intenția Europei de a-și consolida industria farmaceutică și capacitatea de producție din interiorul Uniunii. Europarlamentarul croat susține că noul mecanism de achiziții comune la nivel european ar trebui să contribuie la reducerea penuriei și la creșterea securității aprovizionării cu medicamente. „Luăm măsuri concrete pentru a combate lipsurile și pentru a asigura securitatea aprovizionării”, a declarat acesta. CE va putea cumpăra medicamente pentru statele membre Noile reguli permit organizarea unor achiziții comune de medicamente la nivel european atunci când cel puțin cinci state membre solicită acest lucru. Practic, Comisia Europeană va putea cumpăra în numele mai multor țări, pentru a negocia mai ușor prețurile și pentru a evita problemele de aprovizionare în perioade de criză. Executivul european va putea, de asemenea, să propună din proprie inițiativă astfel de proceduri comune de achiziție. „Piesa lipsă” din strategia UE Președintele Comisiei pentru Sănătate Publică din Parlamentul European, Adam Jarubas, a descris regulamentul drept „piesa lipsă” din răspunsul UE la crizele de aprovizionare cu medicamente și un sprijin pentru „reindustrializarea și competitivitatea” Uniunii. Regulamentul privind medicamentele critice a fost propus în martie 2025 de Comisia Europeană, după ce Bruxelles-ul a avertizat că peste jumătate dintre situațiile în care medicamentele lipsesc de pe piața europeană sunt cauzate de probleme de producție, inclusiv de deficitul de substanțe active farmaceutice. Înainte ca noile reguli să intre în vigoare, acordul trebuie aprobat atât de Parlamentul European, cât și de Consiliu.
Apar medicamente mai ieftine pentru boli de ochi: Europa va economisi 747 milioane de euro
Piața oftalmologică intră într-o nouă etapă. Apariția primelor biosimilare (medicamente biologice ale unor terapii care și-au pierdut brevetul) ale afliberceptului în Europa va reduce cheltuielile din sănătate cu până la 747 milioane de euro până în 2031, potrivit unui raport al consultanței IQVIA. Laboratoare precum Sandoz, Biocon și Celltrion își vor lansa propriile versiuni, notează El Economista. Introducerea acestor biosimilare se conturează ca una dintre cele mai importante schimbări economice pentru sistemele de sănătate europene. Molecula este utilizată în tratarea mai multor boli oftalmologice ale retinei, în special degenerescența maculară legată de vârstă și edemul macular diabetic. Aceste afecțiuni sunt în creștere, pe fondul îmbătrânirii populației. Eylea, produs de Bayer, a generat 3.11 miliarde de euro în 2025 Medicamentul original este Eylea, produs de Bayer. Acesta a generat venituri de 3,11 miliarde de euro în 2025, în scădere cu 5,9% față de anul anterior, conform rezultatelor financiare ale companiei. Tratamentul a început să piardă protecția brevetului în Europa în 2023, iar exclusivitatea a expirat treptat între 2024 și 2026, odată cu aprobarea biosimilarelor. Medicamentele biologice sunt costisitoare și reprezintă o provocare pentru bugetele sistemelor de sănătate. Acestea au reprezentat peste 40% din cheltuielile farmaceutice totale în Uniunea Europeană în 2023 și 2024, în creștere față de 28% în 2014, potrivit raportului. Sandoz, unul dintre principalii actori prin lansarea Afqlir Primul jucător care a făcut un pas important în Europa este Sandoz, devenind unul dintre principalii actori prin lansarea Afqlir. După autorizarea acordată de Agenția Europeană a Medicamentului, compania a început distribuția în principalele piețe europene. Celltrion și Biocon sunt, de asemenea, printre actorii importanți ai acestei noi etape în tratamentul bolilor retiniene. Companiile au obținut aprobarea europeană pentru biosimilarele lor de aflibercept și pregătesc lansarea comercială. Samsung Bioepis vrea să devină lider pe această piață. După experiența cu ranibizumab, primele biosimilare lansate în oftalmologie, compania a obținut autorizația europeană și se pregătește să intre pe piață. Între 2024 și 2030, se estimează că 69 de medicamente biologice își vor pierde brevetul în Europa, dublu față de ultimii șapte ani. Cu toate acestea, doar 29% dintre aceste molecule au biosimilare în dezvoltare.
Serviciul Național de Sănătate din Anglia va oferi medicamente pentru slăbit la peste 1 milion de persoane
Medicamentul Semaglutida (Wegovy) este deja disponibil în sistemul de sănătate pentru unele persoane care trăiesc cu obezitate și este oferită și sub denumirea comercială Ozempic pentru tratarea diabetului de tip 2, potrivit The Guardian. Acum, persoanele care nu sunt obeze, dar sunt supraponderale și prezintă risc de evenimente cardiovasculare grave vor fi, de asemenea, eligibile pentru injecțiile săptămânale, după ce un organism de supraveghere a dat undă verde. Institutul Național pentru Excelență în Sănătate și Îngrijire (Nice) a declarat că persoanelor cu un indice de masă corporală (IMC) de 27 sau mai mare care au suferit un atac de cord, un accident vascular cerebral sau o problemă gravă de circulație la nivelul picioarelor ar trebui să li se administreze semaglutidă pentru a preveni evenimentele cardiovasculare care le pun viața în pericol. Serviciul Național de Sănătate din Anglia a declarat că aproximativ 1,2 milioane de persoane ar putea beneficia. Medicamentul reduce riscul de infarct miocardic, accident vascular cerebral sau deces cardiovascular Semaglutida este cel mai bine cunoscută ca medicament pentru pierderea în greutate. Dar recomandarea de la Nisa se referă în mod specific la prevenirea atacurilor de cord și a accidentelor vasculare cerebrale. Injecțiile săptămânale vor fi un tratament suplimentar, oferit pe lângă medicamentele pe care oamenii le iau deja, cum ar fi statinele, și alături de o dietă hipocalorică și o activitate fizică sporită pentru cei cu risc crescut de a suferi un alt eveniment grav. Studiile clinice au arătat că semaglutida reduce riscul de infarct miocardic, accident vascular cerebral sau deces cardiovascular.
Un paradox fiscal omoară încet industria farmaceutică românească: taxa clawback a fost menită să salveze producția de medicamente, dar, de fapt, o bagă în mormânt
O măsură fiscală concepută inițial pentru a acoperi costurile sistemului de sănătate, taxa clawback, riscă să producă efectul invers, descurajând producția locală de medicamente și investițiile în sector, avertizează reprezentanții industriei farmaceutice. Directorul executiv al Asociației Române a Producătorilor Internaționali de Medicamente, Dan Zaharescu, susține că taxa clawback a avut un impact „devastator” asupra dezvoltării capacităților de producție a medicamentelor din România. Taxă în creștere, investiții în scădere Potrivit acestuia, taxa clawback – aplicată asupra valorii medicamentelor decontate de stat – a crescut semnificativ în ultimii ani. Dacă în perioada 2011–2013 nivelul acesteia varia între 5% și 11%, în 2019 ajunsese la aproximativ 32%. „Un producător de medicamente ajunge să plătească, pe lângă toate celelalte taxe, încă 32% din valoarea medicamentelor rambursate de Casa de Asigurări de Sănătate”, a explicat Zaharescu, în cadrul unei conferințe pe teme de concurență. El a subliniat că prețurile medicamentelor din România sunt stabilite la nivelul minim european, ceea ce pune o presiune suplimentară asupra producătorilor. „Semnal negativ” pentru investitori Reprezentantul industriei afirmă că acest cadru fiscal a transmis un mesaj descurajator pentru investitori. În consecință, dezvoltarea producției locale a stagnat. Datele prezentate indică faptul că, în ultimii 20 de ani, investițiile totale în capacități de producție farmaceutică din România nu au depășit 200 de milioane de euro, în condițiile în care piața medicamentelor a ajuns în prezent la peste 7 miliarde de euro anual. „Un asemenea cadru de reglementare a descurajat complet orice fel de investiție în dezvoltarea de capacități de producție pentru medicamente în România”, a mai afirmat Zaharescu. Ce este taxa clawback și cum a apărut în România Taxa clawback este un mecanism fiscal prin care producătorii de medicamente contribuie la acoperirea diferenței dintre bugetul alocat de stat pentru medicamente compensate și gratuite și consumul real al acestora. Cu alte cuvinte, atunci când cheltuielile statului pentru medicamente depășesc bugetul stabilit, diferența este recuperată de la producători, proporțional cu vânzările lor. În România, taxa clawback a fost introdusă la începutul anilor 2010, în contextul presiunilor bugetare din sistemul de sănătate și al acordurilor cu instituții financiare internaționale, ca măsură de control al cheltuielilor publice. De-a lungul timpului, mecanismul a fost modificat de mai multe ori, iar nivelul taxei a crescut semnificativ, ajungând să fie considerat de industrie unul dintre cele mai ridicate din Europa. Criticii susțin că, deși scopul inițial a fost stabilizarea bugetului, efectele pe termen lung includ retragerea unor medicamente de pe piață și reducerea investițiilor în producția locală.
Alexandru Rogobete: Fac apel la calm.Nu recomand ca oamenii să-și facă stocuri de medicamente acasă
Alexandru Rogobete a admis, la Prima TV că s-ar putea ca la nivelul Uniunii Europene să avem o problemă de producție cu anumite discontinuități, dar că un grup de lucru interinstituțional, creat la nivelul Ministerului Sănătății va monitoriza stocurile de medicamente critice de la nivelul țării și fluctuațiile de preț. „Sigur că România nu poate controla crizele externe neapărat, sau piața europeană, dar acest grup de lucru interinstituțional pe care l-am făcut și care va avea un obiectiv clar definit prin ordine de ministru, va monitoriza zilnic stocurile pentru lista de medicamente critice de la nivelul țării, va monitoriza fluctuațiile de preț și va fi în contact cu organismele europene care și ele la rândul lor fac același lucru. Am adaptat România la o practică europeană. Vin de la Bruxelles unde am avut discuții inclusiv pe acest subiect încercăm să monitorizăm și să balansăm situațiile. Fac apel la calm. Nu recomand ca oamenii să-și facă stocuri de medicamente acasă pentru că asta va debalansa și mai mult situația și piața. În momentul de față nu suntem într-o criză, de asta am făcut acest grup din timp”, a declarat Alexandru Rogobete. Ministrul Sănătății a precizat că grupul creat este este o măsură de prevenție pentru a putea anticipa eventualele discontinuități, scăderi de producție sau creșteri de prețuri.
România a înregistrat exporturi-record de medicamente, dar importurile depășesc de trei ori vânzările / Paradoxul pieței de medicamente românești
România continuă să înregistreze un dezechilibru major în comerțul exterior cu medicamente, în pofida unei creșteri semnificative a exporturilor în ultimii ani. Sunt concluziile unei analize a Institutului Național de Statistică, unde se arată că, în 2025, exporturile de produse medicale și farmaceutice au depășit pentru prima dată pragul de 2 miliarde de euro. Exporturile au crescut, dar sunt mult sub importuri Potrivit raportului, exporturile au ajuns la 2,138 miliarde de euro în 2025, în creștere cu 10,7% față de anul anterior. Este al treilea an consecutiv în care exporturile cresc cu două cifre, însă ritmul s-a temperat semnificativ comparativ cu 2024, când avansul a fost de 58,5%. Cele mai mari valori lunare ale exporturilor au fost înregistrate în iunie (225,9 milioane euro) și octombrie (208,2 milioane euro). Cu toate acestea, nivelul exporturilor rămâne de peste trei ori mai mic decât cel al importurilor. România continuă să exporte în principal medicamente generice, mai ieftine, în timp ce importă volume mari de produse inovative, mult mai costisitoare. Importuri de aproape 7 mld de euro În 2025, importurile de produse medicale și farmaceutice au totalizat 6,7 miliarde de euro, în creștere cu 8,5% față de anul precedent. În aceste condiții, deficitul comercial din acest sector a ajuns la 4,57 miliarde de euro, în creștere față de 4,25 miliarde de euro în 2024. Acesta reprezintă 13,9% din deficitul comercial total al României. Consumul de farmaceutice scade, dar profitul crește Evoluția deficitului este corelată cu expansiunea pieței farmaceutice interne, care depinde în mare măsură de importuri. În 2025, piața a crescut cu 10%, atingând 37,5 miliarde de lei (aproximativ 7,5 miliarde de euro). În schimb, consumul de medicamente a scăzut pentru al doilea an consecutiv, cu 1,5%, până la 699,5 milioane de cutii. Tendință pozitivă Deși exporturile de produse farmaceutice au înregistrat un avans constant în ultimii ani, diferența semnificativă față de importuri menține un deficit structural ridicat. Evoluția indică o consolidare a capacității de export, însă dependența de medicamentele importate continuă să apese asupra balanței comerciale a României.
Alexandru Rogobete anunță înființarea unui grup de monitorizare a medicamentelor: Nu vorbim despre o criză în acest moment, dar ar fi iresponsabil să ignorăm semnalele din piață”
Ministerul Sănătății a anunțat, marți, înființarea unui grup interinstituțional dedicat monitorizării și controlului disponibilității medicamentelor în România. Decizia vine ca măsură preventivă în contextul situațiilor internaționale din aceste zile. „În contextul internațional actual, marcat de instabilitate în Orientul Mijlociu și de presiuni reale asupra economiei, am decis constituirea la nivelul Ministerului Sănătății a unui grup interinstituțional de monitorizare și control pentru disponibilitatea medicamentelor în România.”, a declarat Alexandru Rogobete pe Facebook. Rogobete a spus că nu există o criză a medicamentelor în prezent, însă prevenția este foarte importantă, ținând cont de incertitudinea care există la nivel global. „Nu vorbim despre o criză în acest moment, dar ar fi iresponsabil să ignorăm semnalele din piață și evoluțiile externe. Experiența ultimilor ani ne-a arătat clar că reacția târzie costă – în accesul pacienților la tratament și în stabilitatea sistemului.”, a spus ministrul. Grupul va monitoriza zilnic stocurile și consumul de medicamente, cu atenție specială pentru produsele care se află în risc de discontinuitate. „Acest grup va funcționa cu monitorizare zilnică a stocurilor și a consumului de medicamente, cu atenție specială pe produsele cu risc de discontinuitate”, a precizat Rogobete. În paralel, vor fi analizate evoluțiile prețurilor și impactul costurilor logistice și al carburanților. „Urmărim evoluția prețurilor, inclusiv impactul costurilor logistice și al carburanților, pentru a putea interveni din timp acolo unde apar vulnerabilități”, a adăugat ministrul. Obiectivul grupului tehnic este, de fapt, prevenirea problemelor și intervenția rapidă înainte ca acestea să afecteze sistemul de sănătate. „Acest grup tehnic funcționează pe baza unei abordări coordonate și are un obiectiv clar: anticiparea riscurilor și intervenția timpurie, nu reacția întârziată”, a explicat Rogobete. Printre măsurile prioritare se numără identificarea surselor alternative de aprovizionare, coordonarea cu instituțiile relevante și supravegherea atentă a stocurilor. „Este o decizie de responsabilitate. Facem ceea ce trebuie, la timp, pentru ca sistemul de sănătate să rămână stabil, iar pacienții să aibă în continuare acces la tratamentele de care au nevoie.”, a mai spus el.
Guvernul a aprobat o nouă actualizare a listei de medicamente gratuite și compensate
De asemenea, pentru alte 19 medicamente extindem indicațiile terapeutice. „Este una dintre cele mai ample actualizări ale listei din ultimii ani. În doar 7 luni am extins lista medicamentelor compensate cu peste 90 de medicamente și indicații terapeutice noi”, afirmă ministrul. Acest lucru înseamnă terapii moderne care ajung mai repede la pacienți. Pentru unele dintre aceste tratamente, oamenii ajungeau să plătească zeci de mii de euro din propriul buzunar pentru a avea o șansă la tratament. Astăzi, aceste medicamente sunt gratuite sau compensate și devin accesibile în sistemul public de sănătate pentru cei care au nevoie de ele. „Introducem în sistem primul medicament radiofarmaceutic, Lutetium Vipivotide Tetraxetan, pentru tratamentul cancerului de prostată, alături de alte 14 medicamente noi în Programul Național de Oncologie, destinate tratamentului pentru: – melanom – carcinom hepatocelular – colangiocarcinom – mielom multiplu – macroglobulinemie Waldenström – limfoame – cancer pulmonar fără celule mici – cancer mamar – cancer de prostată – tumori solide cu mutații genetice – tumori gastro-intestinale stromale (GIST). În același timp, asigurăm acces la tratament pentru boli grave și rare, precum: – arterită cu celule gigante – hemoglobinurie paroxistică nocturnă – amiloidoză ereditară cu transtiretină – miastenia gravis – tulburări din spectrul neuromielitei optice – deficit de lipază acidă lizozomală – boala Fabry. În plus, pentru 19 medicamente deja compensate extindem indicațiile terapeutice, ceea ce înseamnă că ele vor putea fi utilizate și pentru alte afecțiuni, inclusiv: – trombocitopenie severă la pacienți cu boală hepatică cronică – sindrom Lennox-Gastaut (formă severă de epilepsie pediatrică) – boala Niemann-Pick tip C – boala Still și artrită idiopatică juvenilă sistemică – alkaptonurie – nefropatie cu IgA – colită ulcerativă moderată sau severă – artrită psoriazică – artrită asociată entezitei și artrită psoriazică juvenilă – febră mediteraneană familială și sindroame autoinflamatorii rare – cancer pulmonar cu mutație BRAF – gliom la copii și adolescenți – limfom folicular recidivant sau refractar – cancer tiroidian diferențiat avansat – miastenia gravis generalizată și tulburări din spectrul neuromielitei optice”. „Știu că pentru mulți dintre dumneavoastră lupta cu boala este, în fiecare zi, o încercare grea. Rolul nostru este să facem ca sistemul de sănătate să fie un sprijin real în această luptă. Fiecare medicament introdus pe această listă înseamnă o șansă în plus la tratament, la timp câștigat și la speranță pentru pacienți și familiile lor. Nu spun că sistemul este perfect. Știu că mai sunt multe de făcut. Dar schimbarea este în curs și vom continua să lucrăm pentru ca accesul la tratament să fie mai rapid, mai echitabil și mai aproape de nevoile reale ale oamenilor”, adaugă Rogobete.
Un singur an, 16 medicamente noi, 7.000 de proiecte și primul plasture genetic testat pe oameni
Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a aprobat în 2025 șaisprezece medicamente pentru boli rare, din totalul de 104 autorizații acordate. Medicamentele sunt folosite pentru diagnosticarea, prevenirea și tratarea bolilor rare. Este un număr semnificativ într-un domeniu în care cercetarea avansează lent și cu resurse limitate, notează Agenția ANSA. 7.000 de proiecte de cercetare active în întreaga lume Peste 30% din totalul proiectelor globale de cercetare farmaceutică vizează bolile rare. Cei 7.721 de proiecte actuale urmăresc să găsească tratamente pentru cele 350 de milioane de persoane afectate în întreaga lume. Interesul industriei farmaceutice și biotehnologice pentru acest domeniu este în creștere constantă. Un plasture genetic, prima speranță pentru o boală oculară rară Împotriva atrofiei optice autosomale dominante, o boală oculară gravă, au început studiile clinice cu un „plasture genetic”. Primul pacient a fost deja tratat. Cercetătorii se îndreaptă spre o posibilă vindecare a unei afecțiuni care până acum nu avea tratament. Potrivit Rare Diseases Europe (Eurordis), timpul mediu necesar pentru a obține un diagnostic în Europa este de aproximativ cinci ani. Această „odisee diagnostică” întârzie accesul la tratament și afectează calitatea vieții pacienților. Diagnosticul precoce rămâne una dintre cele mai mari provocări ale medicinei moderne. Dreptul la tratament, cerut de asociațiile pacienților De Ziua Mondială a Bolilor Rare, asociațiile internaționale au cerut guvernelor să garanteze accesul la terapii fără întârzieri birocratice. „Dreptul la tratament este un drept al omului și trebuie garantat tuturor, 365 de zile pe an”, transmite Anffas. Asociația Luca Coscioni denunță că pacienții sunt adesea ținuți ostatici de birocrație și logica orientată spre profit. Ziua Mondială a Bolilor Rare se sărbătorește în fiecare an pe 28 februarie, ca apel global pentru dreptul la tratament al celor afectați.